百亿成本呼唤肿瘤新药巨无霸基金

十年前每只新药开发费用10亿美元的数据，已不能真实反映新药研发的代价，若把失败率、通胀和其他因素考虑在内，一只新药的成本高达100亿美元。对此，有对冲基金管理大师设计了超大型投资基金，以改变目前肿瘤药早期研发缺乏资金和资源的困境。

2000年，新药研发的数据是平均每只新药的开发成本为10亿美元。但最近福布斯的财经记者分析认为，新药开发成本被大大低估，40亿美元才能比较真实地反映新药研发的代价。

分析甚至认为这个数字还不够高，因为以往的研究评估都没有把几十年来失败的案例计算在内。如果考虑到失败率、通胀和其他因素，累计过去15年中的研发费用以及开发成功的新药数目，那么实际开发成功每只NCE新药的平均成本大约在80亿美元。有的医药企业运气欠佳，失败率过高，成本可能高达100亿美元以上。

对于肿瘤药开发的巨大商机和资金配套的严重短缺，以及目前新药开发投融资模式的高风险、低效率，麻省理工学院（MIT）著名华裔教授安德鲁·罗(Andrew W. Lo)萌生了新的想法。

 筹划300亿超大基金

这位对冲基金管理大师打算设计新的模式，说服全球最大的机构投资者和富商，募集规模300亿美元的超大型投资基金，以改变目前肿瘤药物早期研发缺乏资金和资源的困境。

罗教授最初的计划雄心勃勃。今年5月，罗教授曾与媒体记者谈到募集500亿~1000亿美元的宏伟计划，但在沟通之后，原先的计划规模有了较大的调整，从500亿降至300亿美元。但即使是这样几乎减半的规模，也让其他任何生物医药投资基金只能望其项背。

“只有形成规模，才有可能降低生物科技早期研发项目的风险，目前的投资基金和投资模式，在推进创新科技产业化方面基本上是不成功的。”罗教授对于为什么设立这么大规模的抗癌专项投资基金如是解释。罗教授表示，将组织专门的研讨会，将科学家、风险投资家和其他大型机构投资者聚在一起，以创建强大的研发平台作后盾，旨在研制新的重磅药，最终获取长期理想回报。罗教授说，这个巨无霸基金将为150个抗癌新药项目提供资金支持。

这将给正在研发中的800余种肿瘤新药研究项目注入“强心针”，大大推动抗肿瘤药的开发进程。

在研究分析具体案例、数据以及相应的融资方式之后，罗教授认为设立这样巨额的投资基金和投资管理模式可以取得更为理想的效果。从事肿瘤研究的科学家们并不明白这些道理，因为他们过于偏重学术研究和临床探索。而如何用金融工程手段和工具，帮助解决抗癌药物研发过程所遇到的问题，创造性地加速研发进度，提高成功率和效率，则不是科学家们所擅长的。因而，有金融工程师和投资专家涉足这一高风险领域的投资，应该是生物科技界之福。

出生于香港、在纽约长大的罗教授，之所以对抗癌新药研发事业如此热衷，是因为他的母亲去年死于肺癌。他决定要做些有意义的事，至少能在业内产生颠覆性影响。他选定的方法，是为抗癌药物开发解决融资难题。

充足资金也不是万能的

按照罗教授提出的融资方案，肿瘤研发投资基金能够汇集更多资金，支持更多早期有风险的新药研发项目，可以用来交换一定比例的销售提成。一个成功上市的抗癌新药，能够给开发商带来大约20亿美元的年销售收入。

癌症治疗研究领域之所以遇到最典型的融资难题，很大程度是因其研究探索命题的高风险。有时只是为了得到某一点证明和证据，必须经过人体试验后才能成为获准上市。一般而言，临床试验至少需要约2亿美元。而即便是这样，大多数临床试验的最终结果仍然令人失望，以失败告终。

专门研究药物开发成本与风险的美国波士顿塔夫茨大学药物研发评估中心主任肯尼思·凯亭亦认为罗教授的想法是可行和有效的。他指出，只有大约一半的治疗方法和新药能够最终完成人体测试并提交给美国FDA。达到这一节点需时约8年多时间。“有前途的研究，有时仅仅因为缺乏资金，可能会导致新产品开发被迫中止。”

不过，即便资金问题得到全面妥善解决，仍然有创新研发如何提高效率、FDA如何加快临床审批的问题。另外，如何加快科研成果转化，如何培育更有前途的创新项目和创意发明的问题，这些问题不是资金本身所能解决的。大药厂有很多现金，但为什么过去20年新药研发如此低效？主要还是企业文化和研发管理上出了问题，公司越大决策越慢，创新动力和效率越低。所以，募集巨额基金必须与创新机制、优秀团队结合，这一点不能忽视。

做设计推动者，让高手来管理

尽管设计并十分看好新的基金募集和投资管理模式，但罗教授本人并不打算亲自运行该新基金，目前他正在寻求建立一个管理团队。罗教授的心态很坦然，认为这对募集资金是很有利的，因为他还要在学校教书、做科研，不可能同时管好多只基金，肿瘤专项巨无霸基金需要有专业的管理人才和团队。

罗教授亲自参与管理的对冲基金在业内算是表现比较好的，但他的基金主要考虑安全性和稳健型，无法获取高额回报，所以，他的对冲基金指数尽管在同行中表现不错，但往往落后于股指大盘。今年到目前为止，他的ASG全球替代品基金增长2.5％，而标准普尔500指数上涨了16.4％。

按照罗教授的设想，设立肿瘤开发基金也需要化解风险，平衡和照顾投资者的长短期利益。在有5%～10%基本回报的前提下，最好能给投资者更多的回报，这样才能刺激投资者的兴趣。因为做肿瘤药开发，不同于买保险和信托，其风险和回报都很大，要么成功，要么全赔，怎么提高胜算。怎么提前止损，终止没希望的项目，将是投资决策者所面临的重要挑战。 

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抗肿瘤药开发的代价与风险

治疗肿瘤的药物，每年花费患者10万美元已经不再稀奇，花费几十万美元的药物不在少数。

比如西雅图遗传公司的Adcetris，每个患者每年需花费12万美元，施贵宝的Yervoy花费12万美元，Dendreon公司的Provenge花费9.7万美元。Allos药业的Folotny每月就需要花费3万美元，相当于每年36万美元。

为什么治疗癌症的药物这么昂贵？因为羊毛出在羊身上，开发风险巨大，失败率很高，开发费用不断攀升。有统计显示，新药研发的失败率大于90%，医药公司花费的巨额研发费用，许多都以失败告终。福布斯的财经记者曾收集15年的药厂研发费用，再对比期间所批准的新药数目发现，如果考虑失败的费用，新药研发费用将是120亿美元的天文数字。

在诸多Ⅲ期临床试验失败的案例中，肿瘤药的失败案例占近30%。有数据表明，只有34%的肿瘤药能顺利通过临床Ⅲ期的最后测试，肿瘤药几乎是新药试验失败率最高的类别之一。原因是抗肿瘤药的临床硬指标是看患者的中位生存期是否延长，而不仅仅看肿瘤瘤体是否缩小或生活质量指数是否改善等间接指标。像肺癌的晚期患者新药中，提高患者中位生存期到现在这个水平，几乎走了10多年的历程。另外，肿瘤药需要与老药作比较，而不能与安慰剂作比较。不给药的对照是无法通过临床伦理委员会审核的。只有与老药相比能让患者活得更久的新药才更容易得到FDA通过。这如同百米短跑，每提高0.01秒都是如此艰难。

目前有800多种抗肿瘤药在临床前或临床试验阶段，这一数字比十年前增加143%，但是，大部分开发中的项目和抗癌药物将无法走完最后的上市道路。对临床试验失败的统计分析发现，缺乏足够好的疗效的占三分之二；其余是副作用太大，安全性无法过关。当然，对于像胰腺癌之类的凶险、致死性癌症，如果能取得疾病缓解或延长患者生命，必定能得到FDA的认可。对于难治型癌症，FDA既有原则性也有灵活性，毕竟救命要紧，审批会相应放宽。

由于肿瘤的异质性，在某种肿瘤治疗中起效的药物，未必也能对其他组织器官部位的肿瘤起同样作用，即便是已被证明安全有效的抗肿瘤药，也不会在所有病人的身上起作用。有效率低是抗肿瘤药的普遍问题，除非经基因检测将个性化治疗真正实施，才有可能提高特定患者群的治疗效率和成功率。

从以上诸方面看，肿瘤药的开发的确有很大的风险和不确定性。正因为这样，药价才会定得很高，这同样给保险公司和患者带来很大的负担和压力。