2017年FDA共计批准了46个新分子实体(new molecular entity , NME)，其中包含34个NDA，12个BLA。相较于2016年，2017年毫无疑问是一个"丰收年"，新药上市数量刷新20年纪录，创历史新高。

美国CDER 1997-2017年批准的新药数量

数据来源：米内网综合整理

18款孤儿药，罕见病新药硕果累累

2017年FDA批准的46款新药汇总

数据来源：米内网综合整理，表中标黄的为孤儿药

孤儿药的适应症患者数量非常的少，也许少到千人甚至仅有几百人，例如粘多糖病VII型患者全球仅有不到150名患者。FDA一直致力于孤儿药创新药的加速批准，给孤儿药的审批开通绿色通道。数据显示，2017年总计18款药物属于孤儿药，为历年最多。孤儿药的开发一直是国内企业的短板，虽然国家相关部门颁布了多项鼓励政策，但诸如开发难度大、成本高以及适用人群少导致利润过低等问题，极大地限制了国内孤儿药的发展。

13款抗癌新药，肿瘤领域依旧最火

2017年FDA批准的46款新药治疗领域分布

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从治疗领域来看，抗肿瘤新药依旧是2017新药产出大类，占全年新药数量近30%。相比之下，心血管系统药物、呼吸系统用药这两个曾经诞生过众多重磅炸弹药物的板块早已热度不在。

最值得关注的5款重磅“炸弹”药物

5款重磅“炸弹”药物

特应性皮炎用药：$50亿重磅新药Dupixent

Dupixent研发情况

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数据来源：米内网全球药物研发库

Dupixent(dupilumab)是一种IL-4Rα亚基抑制剂，2017年3月28日获批用于特应性皮炎的治疗。特应性皮炎是一种发病率极高的疾病，在世界范围内终身发病率高达8-18%，潜在的市场容量巨大。Dupixent临床表现非常优秀，众多市场分析师对其相当看好，预计未来五年的销售额峰值能接近50亿美元。而其最大的竞争对手莫过于辉瑞的Eucrisa，Eucrisa是FDA 15年来第一个特异性皮炎新药，于2016年12月14日获批上市，预计未来五年销售额峰值20亿美元。

多发性硬化症患者的福音：$40亿重磅新药Ocrevus

Ocrevus研发情况

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Ocrevus(ocrelizumab)于2017年3月28日获得FDA批准，是MS领域第一个也是目前唯一一个获得FDA突破性疗法的药物，适应症为复发缓解型的多发性硬化以及原发进展型多发性硬化。Ocrevus是一种CD20抗体，是一种全新靶点的药物。根据公布的临床试验数据显示，Ocrevus的、安全性和耐受性良好，同时治疗效果显著，是首个被证实用于原发进展性硬化症有效的药物，预计未来五年销售额峰值能达到40亿美元。

终极GLP-1制剂：$35重磅新药 Ozempic

Ozempic研发情况

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Ozempic(semaglutide)于2017年12月6日获得美国FDA批准上市，由诺和诺德研发，被誉为全球最好的GLP-1激动剂。在诺和诺德公布的SUSTAIN临床项目(由8项临床三期试验组成)的数据结果中，我们可以明显地看出其在降糖、减肥领域的巨大优势。从SUSTAIN 1～5研究的事后分析结果显示，索马鲁肽的降糖和减重效果明显优于安慰剂、西格列汀、甘精胰岛素U100或长效艾塞那肽。从SUSTAIN 7研究的结果显示，索马鲁肽的降糖、减重效果均优于目前市场上表现最好的GLP-1降糖新药度拉糖肽。在减重方面，索马鲁肽也表现出了比减肥药Saxenda(利拉鲁肽)更好的效果(15% vs 10%)。

同时索马鲁肽也是继恩格列净、利拉鲁肽之后，第三个显示具有心血管获益的降糖药。最后，在安全性方面索马鲁肽跟利拉鲁肽、度拉糖肽类似，不良反应可随时间消失。此外，索马鲁肽的口服剂型正处于临床三期，预计能在2019年之前获批。索马鲁肽将是未来数年诺和诺德的业务支柱和增长驱动，有分析师预测其未来五年销售峰值能达到35亿美元。

20年来首个血友病重磅新药：$30亿Hemlibra

Hemlibra研发情况

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Hemlibra(emicizumab)由中外制药开发(罗氏子公司)，于2017年11月16日获得美国FDA批准上市，商品名为Hemlibra，用于A型血友病患者的治疗。Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是20年来首个血友病新药，是该领域的重大突破。A型血友病影响全球大约32万人，其中50%-60%的人具有该病的严重形式，这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。Hemlibra的出现给A型血友病带来了更多的希望，业内人士也对其市场前景相当看好，预计未来五年市场销售额峰值能达到30亿美元。

全球第五款PD-1/PD-L1制剂：$25重磅新药Imfinzi

Imfinzi研发情况

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Imfinzi (durvalumab)在2017年5月1日获得FDA批准，由阿斯利康开发，用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌，是全球第五款第五款PD-1/PD-L1制剂。除被批准的膀胱癌适应症，该药物还有超过20个临床研究项目正在进行中，适应症几乎涵盖了所有的常见的肿瘤，预计该药未来五年销售峰值将达到25亿美元。

结语2017年是美国FDA丰收的一年，在这12个月中，生物技术与医药行业充满着别样的活力，喜讯不断。在被批准的46款新药中，大约有三分之一的新药有潜力成为重磅“炸弹”药物，批准快速的同时又保证了高质量的审批水平。不断学习、不断进步,相信随着国内企业的不断发展以及政府部门的各种改革，在未来的某一天，我们也能在新药研发领域取得举足轻重的地位。

（沧海月莹）