诺华公司Rydapt（midostaurin，米哚妥林）是欧洲批准的第一种用于FLT3突变急性髓细胞性白血病（AML）的药物，其也是唯一一种靶向治疗药物。

但近日，英国国家健康与护理研究所（NICE）已经拒绝该药物纳入英国健康保障体系。

在相关准则草案中，英国成本监督机构强调，根据来自随机对照试验的数据显示，服用Rydapt化疗的患者比单独使用化疗的患者活得更长。但是，由于这个临床试验不包括60岁以上的老人，这种药在老年人中的疗效有效性是“不确定的”。

相关分析人士认为，由于经济模式的问题，米哚妥林的成本效益也存在很大的不确定性，包括在复发之后没有适当地价格核算缓解，在某些情况下还将导致长期且昂贵治疗费用，

根据估算，Rydapt联合化疗与单纯化疗相比，最有可能的成本效益估计是每增加一个质量调整生命年度增加治疗费用高达62，818英镑，因此这对于想要纳入英国健康保障体系使用来说是一比巨额的支出。

英国NICE表示，这种药物也不适合在癌症药物基金中使用，因为该药物“目前的价格没有合理的成本效益，其疗效的不确定性也尚未证实”。

同样地，罗氏药物Roactemra（tocilizumab，托珠单抗）近日也遭到拒绝。在成本监管机构在草案指导方针中拒绝药物后，巨细胞动脉炎患者不太可能通过英国健康保障体系获得该药物的治疗机会。

英国NICE评估委员会强调，患者使用Roactemra到底需要接受多长时间治疗以及长期收益的证据等问题上仍存在“重大不确定性”。

巨细胞动脉炎是一种慢性系统性血管肉芽肿性炎症，目前通常采用高剂量的皮质类固醇（激素）治疗，皮质类固醇随着治疗的进行剂量将逐渐减少。然而，这种治疗形式会导致患者出现皮疹等皮肤问题并导致体重增加，长期使用激素还会导致糖尿病和骨质疏松症。

临床数据显示，与单独使用皮质类固醇的患者相比，使用Roactemra联合皮质类固醇一年后，更多的患者能够维持症状缓解并需要较低剂量的皮质类固醇。

然而，该药物的成本效益估值计算为每质量调整生命年至少65，800英镑，这显然要远远高于英国健康保障体系通常认为的“物有所值”的标准。

试验显示Roactemra的治疗最多将需要持续两年时间，但有些人可能需要更长的治疗时间，这也就将进一步提高其成本效益的估计值。