Daiichi Sankyo宣布美国FDA为其在研新药DS-8201颁发了突破性疗法认定。该药物是一种靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者在使用曲妥珠单抗（trastuzumab）和帕妥珠单抗（pertuzumab）以及ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗后疾病进展。目前还没有FDA批准的用于该适应症的药物。

乳腺癌是全球女性发病率最高的癌症。约有五分之一的乳腺癌患者会过表达HER2，这是一种在癌细胞表面发现的酪氨酸激酶受体生长促进蛋白，与侵袭性疾病有关。很多肿瘤会进展到没有获批的靶向HER2的疗法可用。而且，在曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和T-DM1之后也没有针对HER2阳性肿瘤的标准治疗。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。

DS-8201作为Daiichi Sankyo公司的主导ADC产品，是一款充满潜力的药物，有望填补这一空白。ADC是一类癌症靶向药物，它通过连接到单克隆抗体的接头向癌细胞递送细胞毒性化疗（有效载荷），这些单克隆抗体可以结合癌细胞上的特异性靶点。DS-8201是一种智能化疗，它含有人源化的HER2抗体，这些抗体通过一个四肽接头与一种新型的拓扑异构酶I抑制剂（DXd）有效载荷连接。它的设计在于在细胞内释放时增强细胞破坏，并减少细胞毒性有效载荷的全身暴露。

此次突破性疗法认定是基于一项正在进行的1期临床试验结果。这项试验旨在评估DS-8201的安全性、耐受性和初步疗效。这项研究没有发现剂量限制性毒性，也没有达到最高耐受剂量。初步疗效的结果在近期举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表过。此外，DS-8201还被FDA授予过快速通道资格。

“这项在HER2阳性转移性乳腺癌中对DS-8201的突破性疗法认定表明，当目前获批的疗法不能继续控制疾病的时候，这些患者面临未被满足的医疗需求，” Daiichi Sankyo公司的执行副总裁兼肿瘤研发全球主管Antoine Yver博士说：“我们致力于快速推进DS-8201的研发，并期待与FDA密切合作，尽快为转移性乳腺癌患者带来新的治疗方案。”