新药研发可以说是一场与时间赛跑的马拉松。对患者来讲，时间就是生命；对制药企业而言，时间就是金钱。

“不久前，为更快让降胆固醇药alirocumab上市，赛诺菲与Regeneron公司花6750万美元购买了一张FDA‘优先评审券’。这张‘优先审评券’用来奖励开发罕见儿童疾病的公司，原本是给予BioMarin制药公司的，而这家公司也可以选择将这张宝贵的加速审评券卖给其他公司。FDA普通评审平均为10个月，拥有优先评审资格的平均为6个月。换言之，这笔交易中，4个月的时间价格高达6750万美元。”11月8日，在“中国医药创新论坛·2014成都金秋论剑”上，珅奥基医药公司资深副总裁兼首席商务官包骏以此案例引出话题。

该论坛由中国医药创新俱乐部主办，深圳微芯药业、新川创新科技园、成都天府生命科技园承办，国内百余位与会者就FDA的法规对中国药物研发者的启示和机遇进行深入探讨。

一位与会专家表示，进行海外注册申报的新药逐渐增多，国内顶尖的新药开发者已经将视野拓展至全球。

特别审批通道

据了解，FDA加速审批通道分为绿色通道（Fast Track）、突破疗法（Breakthrough Therapies）、优先审评（Priority Review）和加速批准（Accelerated Approval）4种，都是针对严重或致命性疾病的药物。从根本性质上来讲，前三种属于资格认定，不一定能获批上市，但车轮式审评使得研究者可以按临床前、临床和生产的申报材料分次提交，加快申报效率；而加速批准属于审批途径，能确保加速上市进程。

“FDA建立药品加速审批通道的目的在于尽快让新药上市，因此FDA的思路是全程参与。”原FDA资深药物审评专家、思路迪医药首席执行官龚兆龙博士分析，绿色通道在新药申报之前FDA已经开始介入了，只要是临床前及临床数据能证明其有可能满足现有疗法无法满足的医疗需求就可进入绿色通道；突破疗法门槛相对较高，需要有临床数据表明其临床效果有可能明显优于现有疗法；加速批准是用能预测临床获益性的替代终点代替临床终点，先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，FDA将维持原先的批准，新药得到“转正”。

龚兆龙指出，加速批准实际上主要考虑的是让市场上没有治疗手段的药物提前上市，从而挽救无药可医的患者的生命。

实际上，我国2009年已颁布实施《新药注册特殊审批管理规定》，该规定根据特殊审批的新药注册申请“早期介入、优先审评、多渠道沟通交流、动态补充资料”的总体原则，详细规定了新药注册特殊审批条件、程序和要求，明确了申请人在新药注册特殊审批过程中所具有的权利和须承担的义务。

尽管与FDA特别审评通道的执行上存在一定差距，国内CDE在加速创新药审批的思路上已经逐步向国外法规靠拢。记者从会上获悉，深圳微芯用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的西达本胺有望以Ⅱ期临床数据获CFDA批准上市。“西达本胺是国内第一个用临床Ⅱ期数据申报的，如果能顺利获批上市将具有标志性意义。”一位与会专家如是说。

真正的临床需求

加速新药上市进程固然是好事，但在新药开发过程中能通过特别的快速审批途径并不容易，需要具备诸多条件，同时，获批上市并非新药开发的终点，企业还要将临床试验尽职完成，验证药物上市后的安全性、有效性，确保质量可控。

包骏表示，药物进入快速审批途径有三大前提：针对治疗严重或致命性疾病、与现有疗法相比明显有效、现有疗法无法满足治疗或诊断的病情。

“获批的关键因素还包括：具有能够合理预测临床有效性的替代性临床指标、必须继续验证药物的临床有效性、药物上市后的验证性试验一般已启动、申请者必须尽职尽责完成试验。”

值得注意的是，如果药物上市后的验证性试验无法证明临床有效性，或者申请者未能尽职完成此项试验，FDA在公开讨论后可以撤回批准。

据统计，自从1992年实施以来，FDA一共有53个血液病及癌症产品包括70个新的适应证接受了加速批准，其中50%疗效得到了确认并获得正式批准，10%疗效确认失败后撤市，40%正在实施上市后试验或在FDA的审阅中。

国内真正意义的快速批准才刚刚起步，监管部门在加速批准时需权衡加快药物上市与增加不确定因素的风险；对企业而言，降低无效药物上市风险的关键是要尽职、尽力和尽早准备上市后研究方案，形成申报加速批准的药物研发完整方案。“CDE现在非常乐于与新药研发者交流，只要是真正满足临床需求的药，如果能保持良好沟通，在目前的药物审批制度框架下，将进度加速10个月还是可以实现的。”深圳微芯生物科技有限责任公司总裁兼首席科学官鲁先平博士表示。