“突破性治疗资质认定的生物制剂比例高，反映了单克隆抗体成为大型制药公司的主流研发药物、生物制剂往往能获得较高的定价和具有比小分子药物更大的潜力等趋势”

中国药企经过多年发展正整装再出发，更多走向海外，详细了解国外新药优先审评的条件和方法，有利于本土企业更快融入国际市场。

审评机构与研发企业密联

据美FDA披露，2013年美国新批准的27个新药的首轮审评通过率在60%。首轮通过率较高的原因一是新药满足了未满足的临床需求；二是在药物研发过程中，审评机构与研发企业之间进行了更密切和有效的沟通。

众所周知，FDA有多个快速审评程序用于促进和加快新药的研发与审查，加速计划有助于用于严重疾病的治疗方法尽可能快的得出结论，以确认该疗法的疗效和风险。目前这些程序包括四种，分别是Fast Track、Breakthrough、Priority Review以及Accelerated Approval。在接下来的文章中，笔者将分别就这几种程序进行详细解读。

突破性疗法资质认定

突破性疗法资质认定（Breakthrough Therapy Designation，简称BTD)的目的是加快开发和审批能够治疗严重或威胁生命状况的药物。在申请人请求下，FDA可认定一个药物具有突破性疗法而进行优先审评。

例如Gazyva，这是经突破性疗法资质认定后批准的第一个药物，也是基因泰克在过去三年被FDA批准的又一个抗癌药。据说研发企业花了20年时间来研发这一治疗血癌的药物，还将继续展开研究，以评估其在其他类型血癌的功效。2013年批准的Sofosbuvir（商品名：Sovaldi）也是以突破性疗法资质认定获得批准的药物，用于治疗丙型肝炎病毒感染。在用于特定基因型慢性丙型肝炎治疗时，还被誉为“口服干扰素”。市场对Sovaldi和其他治疗丙型肝炎的药物需求巨大，销售额有望快速增长。

解密快速通道

突破性治疗资质认定囊括了所有的快速通道程序功能，获得资质认证的新药开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导。同时FDA要求：

在药物的整个研发过程之中，审查小组保持与申请人的沟通；提供及时的建议，并在药物的开发方面与申请人互动沟通，以确保研发计划，及所收集的审批所必需的非临床和临床数据是有效和可行的；采取措施，以确保临床试验的设计方案有效可行、科学和适当（例如减少病人处于潜在的、疗效不佳的治疗过程）。

为促进研发方案的审查，FDA审查小组还会安排跨学科的项目负责人，作为审查小组跨学科成员之间的科学联系以及内部协调，并与申请人沟通。

自2012年FDA 创建突破性治疗资质认定以来，至2013年3月初，FDA收到了155份BTD申请，其中41项被授予BTDs，而3种药物已收到上市许可。大多数的这些药物是小分子（68％）或孤儿药（58％），而生物药构成占据突破性治疗资质认定的32％，相对比例高于其销售分布情况。

笔者还留意到，突破性治疗资质认定的生物制剂比例高，也可能反映了一些趋势：首先，单克隆抗体已经成为整个行业甚至是大型制药公司的主流研发药物；其次，这一资质认定的一大重点是用于癌症靶向药物；再次，生物制剂常常针对严重的疾病和未满足的临床需求；此外，进行该项资质认定也意味着一个新治疗模式及参与竞争风险较小，而小分子药物研发制造企业必须面对更激烈的竞争；最后，生物制剂往往获得较高的定价和具有比小分子药物更大的、一鸣惊人的潜力。