新药研发逆势而上 获批数量持续回升

——2012年美国食品药品管理局（FDA）批准新药回顾

2012年，美国食品药品管理局（FDA）共批准了39种新药，这一数字成为该机构自1996年以来批准新药数量的第二高——1996年FDA共批准53种新药，为历史之最，包括阿托伐他汀（立普妥）这样的“重磅炸弹”级药物。对于制药行业和患者来说，这足以令人感到意外和惊喜，因为在2011年和2010年，FDA分别只批准了30和21种新药，2002～2011年年平均批准数为23种。

对于2012年有39种新药获批，有人认为系原研药企业正蓄势待发，以应对近年来由于专利到期、仿制药竞争带来的销售损失。分析师预计，2012年批准的药物中有一些将获得数十亿美元的销售额，不过，FDA发言人、药学博士Lisa Kubaska表示：“FDA在2012年批准的新分子实体不断增加令人鼓舞，但现在就说FDA批准新药增加进入到一个长期的趋势还为时过早。”

1、 1月17日，BTG制药公司的Voraxaze（Glucarpidase，羧肽酶）注射剂获得批准，用于治疗因肾功能衰竭而导致的甲氨蝶呤中毒（血液中甲氨蝶呤水平过高）。Voraxaze是一种酶，可将甲氨蝶呤分解成可排出体外的成分，从而迅速降低其血液水平。

2 、1月23日，LEO Pharma AS公司的外用凝胶PICATO（Ingenol mebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯）获得批准，用于治疗光化性角化病。光化性角化病是一种由累积日光暴露导致的癌前病变，可能进展为鳞状细胞癌。该药是从澳大利亚植物Euphorbia peplus的汁液中提取的活性成分，母核为巨大戟醇，可诱导细胞凋亡，但其治疗的具体作用机制尚不明确。

3、 1月27日，辉瑞公司的Inlyta（Axitinib，阿西替尼）获得批准，用于治疗其他药物治疗无效的晚期肾癌（肾细胞癌）。Inlyta是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，对多个靶点有效，包括VEGF受体1、2和3.

4、 1月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，维莫德吉）获得批准，用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。Erivedge也是FDA批准的首个治疗转移性基底细胞癌的药物，通过抑制Hedgehog通路起效，这种通路在大多数基底细胞癌中活跃，但仅在少许正常组织中（如毛囊）活跃。

5 、1月31日，Vertex制药公司的Kalydeco（Ivacaftor）获得批准，用于治疗G551D突变的囊性纤维化，这种突变在囊性纤维化患者中仅占小部分。囊性纤维化是一种遗传疾病，由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的突变产生。Kalydeco通过增强CFTR的离子运输能力，改善CFTR蛋白的功能。

6、 2月14日，默沙东公司的眼溶液Zioptan（Tafluprost，他氟前列素）获得批准，用于开角型青光眼或高眼压患者，以降低眼内压。Zioptan是一种选择性FP前列腺素受体激动剂，被认为通过促进房水经葡萄膜巩膜流出，而降低眼内压。目前其确切作用机制尚不清楚。该药也是首个不含防腐剂的前列腺素类似物的滴眼药。

7 、3月6日，Discovery Laboratories公司的气管内悬液Surfaxin（Lucinactant，芦西纳坦）获得批准，用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征（RDS）。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4（Sinapultide，西那普肽）的基础上根据天然人肺表面活性剂的特点设计而成的产品，用于模拟人肺表面活化蛋白B（SP-B）。

8、 3月27日，美国安斐曼科斯公司的注射剂Omontys（Peginesatide acetate）获得批准，用于治疗接受透析的成人患者由慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。Omontys可结合并刺激人类促红细胞生成素受体，通过增加血红蛋白从而升高网织红细胞计数，达到改善贫血的目的。Omontys最大的优势在于，患者只需每月注射一次；而促红素，则需每月注射多达12次。

9 、4月6日，Avid Radiopharmaceuticals公司的放射性诊断剂Amyvid（Florbetapir F18）获得批准，用于阿尔茨海默病的诊断。Florbetapir F18是一种分子显影剂，患者注射后进行PET扫描，用于检测患者脑内的β-淀粉样蛋白斑。

10 、4月27日，Vivus Inc公司的Stendra（Avanafil，阿伐那非）获得批准，用于治疗勃起功能障碍（ED）。与西地那非作用机制一样，Stendra也是磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂，可帮助增加阴茎血流。

11 、5月1日，辉瑞公司与Protalix生物治疗公司的注射剂Elelyso（Taliglucerase Alfa）获得批准，用于罕见病1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。Elelyso是表达于植物细胞的一种重组人源化的溶酶体酶——葡糖脑苷酯酶，通过Protalix公司拥有专利的ProCellEx制造系统，由经过基因工程改造的胡萝卜细胞生产而成。

12、 6月8日，基因泰克公司的Perjeta（Pertuzumab，帕妥珠单抗）注射剂获得批准，联合赫赛汀（曲妥珠单抗）和多西他赛化疗，用于既往未接受过抗HER2疗法或化疗治疗的HER2阳性转移性乳腺癌（mBC）患者。Perjeta是靶向作用于HER2阳性癌细胞外的高量蛋白质——HER2受体的个性化治疗药物，与赫赛汀互补，作用于HER2受体的不同靶点。

13 、6月27日，卫材公司和Arena制药公司的Belviq（Lorcaserin hydrochloride，盐酸氯卡色林）获得批准，用于成人体重指数（BMI）≥27的肥胖或超重者，并且患者至少有一项与体重相关的疾病（如高血压、2型糖尿病或血脂异常）。Belviq通过激活脑部5-羟色胺2C受体发挥作用。该受体的激活可帮助患者吃的更少，且增强饱腹感。

14、 6月28日，安斯泰来公司和Apgdi公司的Myrbetriq（Mirabegron，米拉贝隆）获得批准，用于治疗成人膀胱过度活动症。该药是每日服一次的缓释片，可选择性地与膀胱肌肉的β3肾上腺素受体结合并将其激活，这有助于促进膀胱充盈和储尿。

15、 7月16日，辉凌制药公司的Prepopik（Picosulfate，匹可硫酸钠；Magnesium oxide，氧化镁；Citric acid，柠檬酸）获得批准，用于成人行结肠镜检查前的结肠清洁。本品由两包药粉组成，将它们溶解在冷水中于不同时段使用。

16、 7月20日，Onyx制药公司的注射剂Kyprolis（Carfilzomib，卡非佐米）获得批准，用于接受至少两种已有疗法（其中之一必须为硼替佐米）无效的复发性或难治性骨髓瘤患者。Kyprolis是新一代蛋白酶体抑制剂，选择性地靶向血液肿瘤细胞中的蛋白酶体，避免了因抑制非恶性细胞中组成型蛋白酶体而产生的毒副作用。

17 、7月23日，森林实验室公司的粉末吸入剂Tudorza Pressair（Aclidinium bromide，阿地溴铵）获得批准，用于慢性阻塞性肺病（COPD）引起的支气管痉挛（肺气道变窄），包括慢性支气管炎和肺气肿的长期维持治疗。阿地溴铵是一种长效抗胆碱药，能帮助肺部大气道周围的肌肉放松，从而改善通气。