【慧聪制药工业网】2011年FDA批准了30个新药，创了自2004年批准36个新药以来的7年新高。其中不乏标志性创新药。如Yervory是第一个延长皮肤癌患者生命的药物；Benlysta是50年来第一个治疗红斑狼疮的药物。第5次修订的《处方药使用者费用法》（PDUFA）今年1月递交给美国国会审批。新法案延长PDUFA的付费日期两个月，审评期限将增加至8个月，而常规审评则增加到1年。制药企业希望以此增加第一轮的批准通过率。此外，FDA制定的TEART新流程（Transforming the Regulatory Environmentto Accelerate Access to Treatments）目前只适用于艾滋病和癌症治疗药物，未来可能会用于所有适应症，即允许FDA接受他国审批数据，在基于他国批准的基础之上批准一个新药在美国上市。

    在学术界寻找创新

    大药厂自2010年开始削减研发费用，这种情况在2011年仍在继续，被裁减的不仅有销售人员还有科学家。创新的动力何在？答案可能是学术界。

    其中最典型的是美国国立卫生研究院（NIH）创建的国家先进转化科学中心（NCATS）。该中心的主要任务是催化能加快研发进程、检测、诊断治疗疾病的新方法和新成果尽快产业化。NCATS的建立并非一番风顺。2003年，NIH提出转化医学的概念，直到2010年，NIH才将现有国家研究资源中心的主体业务与NIH整合起来。产业界也在进一步和学术界密切合作，如阿斯利康同法国国立研究中心建立合作，辉瑞和多家在纽约和士顿的研究中心合作。大药厂通过与创新性企业合作保持产品线活力，减少研发费用，降低研发风险。如礼来和勃林格殷格翰去年1月份签署合作协议，共同开发一系列降糖药。

    相信生物科技

    生物技术公司仍是被广泛认同的创新源泉。赛诺菲去年以200亿美元收购了专注于罕见病领域的生物科技公司健赞。人类基因科学公司终于上市了第一个治疗红斑狼疮的新药Benlysta。Vertex公司的丙肝药物Incivek获得FDA的快速审批。Genetics公司研发的抗体结合物bretuxima bvedotin获批用于治疗两种血癌。

    然而这些生物技术公司所取得新药上市的突破性成绩很快被令人失望的后市表现所抵消。Benlysta虽然获批，但销售表现并不尽如人意。另外，资金链是大多数生物技术公司共同面临的问题。许多中小公司被迫终止若干在研项目，如Geron公司放弃首项人体干细胞疗法试验项目，有的公司提前转让早期研发项目。大公司对现金流控制更加谨慎，默沙东关闭了位于加州的干扰RNA研发机构。安进宣布将其研发人员减少5%,以节省90亿美元的开支，以便有更多现金用来进行分红和回购股票。

    这些问题不能仅仅归咎于生物技术公司。由于政策和FDA审批迟滞等诸多原因，风投公司纷纷减少对生物技术公司的投资。

    成功的临床试验

    几个较好的临床试验结果为后续的申报铺平了道路，续诺华第一个口服缓释制剂fingolimod用于治疗多发性硬化症获批后，Biogen公司的BG-12也在治疗多发性硬化症上表现出良好的结果。